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S3E05|赢得诺奖的基因治疗,是 21 世纪最令人振奋的技术进步之一

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在之前的节目中,分享运气与患癌关系的嘉宾张喆曾推荐一本书,薛定谔的「What is Life」。量子物理的创始人埃尔温·薛定谔(Erwin Schrödinger)1943 年在都柏林三一学院做过一场著名的演讲,演讲中提到了与遗传物质相关的概念 - 不规律晶体。这场演讲的内容被记录在 1944 年出版的「What is Life」,并因此启发了 DNA 双螺旋的发现者詹姆斯·杜威·沃森(James Dewey Watson)和弗朗西斯·哈利·康普顿·克里克(Francis Harry Compton Crick)。当我们更了解生命的本质时,或许在面对好运气与坏运气时,也能用更加科学的思维和坦然的态度去看待我们经历的所有。

然而,与生命本质相关的技术在飞速发展的同时,诸如基因治疗、基因编辑之类的前沿科技也在不断经受质疑。为人熟知的 CRISPR-Cas9 技术 在被「Science」评选为 2015 年度重要技术突破后,成为了强大的科研工具和治疗手段,科学家 Jennifer A.Doudna 和 Emmanulle Charpentier 获得了 2020 年诺贝尔化学奖。但是,从上个世纪五十年代人类第一次看清 DNA 双螺旋结构,直至今日,全世界完成上市的基因治疗药物数量仍然在两位数徘徊。昂贵的治疗价格,不稳定的工业化、规模化生产,都是行业不得不面对的难题。

本期节目,Nina 与刘灿对谈辉瑞医学部的海燕与辉瑞研发部的郭星,探讨基因治疗领域最新的技术趋势,基因技术如何颠覆大家对罕见病、癌症等疾病的认知,提供了哪些颠覆性的治疗方法,我们又可以从哪些角度去评价与安全、伦理、成本相关的行业挑战。

风险提示:节目内容仅作学术讨论,嘉宾推荐读物及学术分享仅为嘉宾个人观点。

本期人物
Nina,辉瑞雇主品牌和校园招聘负责人
吴海燕,辉瑞医学部 罕见病医学顾问
郭星,辉瑞产品线及项目管理部 高级项目经理
刘灿,「科技早知道」监制

主要话题
[02:26] 基因治疗与基因编辑的区别是?基因治疗更多被应用在治疗单基因突变的疾病?
[16:28] 治疗手段在临床上的成熟度应用是否广泛?业内如何解读 CRISPR-Cas9 ?
[24:24] 脱靶问题的解决靠降低有效性来解决?高端技术会加剧医疗社会资源的不公平吗?
[38:52] 脂质纳米颗粒与 AAV,谁被更广泛应用?接受基因治疗,会让我们的后代被影响吗?
[45:33] 基因治疗未来还能治疗哪些疾病?如何谨慎对待基因测序的结果?

延伸阅读

  • 海燕推荐的读物 1 :Human Genome Editing
  • 海燕推荐的读物 2 :自私的基因
  • 郭星推荐的读物:张峰团队发表的系列文章合集
  • 基因治疗(Gene Therapy):通过分子生物学技术,将目标基因导入人体,纠正错误的细胞表达;根据治疗途径可以分为体内和体外两种,目前主要用于单基因遗传病的治疗, 比如血友病;基因治疗包括基因编辑、基因增补、基因抑制。
  • AAV(Adeno-Associated Viruses):指腺相关病毒,一种单链线状DNA缺陷型病毒,血清研究表明腺病毒无致病性,被普遍认为是一种理想的基因治疗载体,关于AAV在基因治疗中的优越性,可以参考The clinical landscape for AAV gene therapies

幕后制作
监制:刘灿
后期:Luke,敬文
运营:Yao,Yongxin,Bella,Fiona
设计:Cyrus

关于我们
声动活泼的宗旨是「用声音碰撞世界」,致力于为人们提供源源不断的思考养料。

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然而,与生命本质相关的技术在飞速发展的同时,诸如基因治疗、基因编辑之类的前沿科技也在不断经受质疑。为人熟知的 CRISPR-Cas9 技术 在被「Science」评选为 2015 年度重要技术突破后,成为了强大的科研工具和治疗手段,科学家 Jennifer A.Doudna 和 Emmanulle Charpentier 获得了 2020 年诺贝尔化学奖。但是,从上个世纪五十年代人类第一次看清 DNA 双螺旋结构,直至今日,全世界完成上市的基因治疗药物数量仍然在两位数徘徊。昂贵的治疗价格,不稳定的工业化、规模化生产,都是行业不得不面对的难题。

本期节目,Nina 与刘灿对谈辉瑞医学部的海燕与辉瑞研发部的郭星,探讨基因治疗领域最新的技术趋势,基因技术如何颠覆大家对罕见病、癌症等疾病的认知,提供了哪些颠覆性的治疗方法,我们又可以从哪些角度去评价与安全、伦理、成本相关的行业挑战。

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延伸阅读

  • 海燕推荐的读物 1 :Human Genome Editing
  • 海燕推荐的读物 2 :自私的基因
  • 郭星推荐的读物:张峰团队发表的系列文章合集
  • 基因治疗(Gene Therapy):通过分子生物学技术,将目标基因导入人体,纠正错误的细胞表达;根据治疗途径可以分为体内和体外两种,目前主要用于单基因遗传病的治疗, 比如血友病;基因治疗包括基因编辑、基因增补、基因抑制。
  • AAV(Adeno-Associated Viruses):指腺相关病毒,一种单链线状DNA缺陷型病毒,血清研究表明腺病毒无致病性,被普遍认为是一种理想的基因治疗载体,关于AAV在基因治疗中的优越性,可以参考The clinical landscape for AAV gene therapies

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